Op 10 december 2024 opende een eerste cofund-oproep voor projectfinanciering in kader van het nieuwe, grootschalige Horizon Europe ‘ERDERA-partnerschap’, dat van Europa een globale leider wil maken op het gebied van onderzoek en innovatie rond zeldzame ziekten, om zo concrete gezondheidsvoordelen voor patiënten met zeldzame ziekten te ondersteunen door verbeterde preventie, diagnose en behandeling.
ERDERA zal de komende jaren een waaier aan activiteiten gaan initiëren, met zowel interne (i.e. ERDERA-leden) als externe activiteiten. De voornaamste ‘externe’ activiteit is het lanceren van jaarlijkse open oproepen voor onderzoeksprojecten, die integraal deel uit van dit partnerschap en waarin het FWO zich zal engageren. De nadruk voor het FWO ligt dan ook op het financieren van Vlaamse kennisinstellingen en hun onderzoekers.
Deze eerste transnationale oproep in dit kader richt zich op onderzoeksstudies naar therapieën waarbij gebruik wordt gemaakt van kleine moleculen, kleine niet-coderende chemisch gesynthetiseerde nucleïnezuurtherapieën, herpositionering van geneesmiddelen of ‘biologicals’ (bijv. antilichamen of eiwitten zoals enzymen, immuun modulatoren of groeifactoren enz.).
Voorstellen moeten ten minste twee van de volgende gebieden bestrijken:
- Ontwikkeling van nieuwe therapieën in een preklinische setting door middel van modelstudies naar cel-, organoïde- en dierziekten, en/of het gebruik van in silico- of kunstmatige-intelligentiemodellen om het slagingspercentage van de preklinische fase te versnellen.
- Ontwikkeling van voorspellende en farmacodynamische biomarkers gecorreleerd met de efficiëntie van de therapie in een preklinische setting, die als surrogaat-eindpunten kunnen dienen.
- Replicatie van preklinische studies in een onafhankelijk laboratorium om de validiteit van verkennende bevindingen te vergroten.
- Preklinische proof-of-concept-studies voor bewijs van farmacologische activiteit in vitro en in vivo, farmacokinetiek en farmacodynamiek van een geneesmiddel (i.e. kleine molecule(n) en/of biologisch) en eerste toxicologische en veiligheidsgegevens, evenals studies ter ondersteuning van de gereedheid voor het starten van de autorisatie voor klinische proeven in overeenstemming met de wettelijke vereisten.
De focus van een onderzoeksproject moet liggen op de vertaalbaarheid ervan naar mensen en aanvragers moeten aantonen dat ze toegang hebben tot relevante wetenschappelijke of regelgevende expertise (bv. via innovatie-taskforces of bevoegde nationale/regionale autoriteiten).